NR như một ứng viên điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh dãy Alper
Giới thiệu
dãy Alper' dlàease là cả một Rối loạn thoái hóa thần kinh và một rối loạn chuyển hóa, có liên quan chặt chẽ đến rối loạn chức năng ty thể và các đột biến trong tiểu đơn vị xúc tác của gen polymerase gamma (POLG). Đáng chú ý là bổ sung tiền chất NAD, nicotinamide riboside (NR), được chứng minh là làm giảm rõ các khiếm khuyết ty thể ở vỏ não organoid của bệnh nhân mắc dãy Alper' dlàease.
Về dãy Alper’ bệnh
dãy Alper’ bệnh là một rối loạn lặn nhiễm sắc thể thường, thường đi kèm với mất thần kinh vỏ não cũng như suy giảm DNA ty thể (mtDNA) và phức hợp I (CI). Bệnh này xảy ra ở khoảng 1 trên 100.000 trẻ sơ sinh. Hầu hết những người mắc Alper’ Bệnh không có triệu chứng khi sinh ra. Chẩn đoán thường được xác định bằng cách xác định gen POLG. Khi khởi phát (thường từ năm đầu đến năm thứ ba của cuộc đời), bệnh nhân có thể biểu hiện các triệu chứng như bệnh não tiến triển, động kinh, cơ clon và nhược cơ nặng (myasthenia gravlà). Hiện tại, chưa có phương pháp hiệu quả nào để chữa khỏi căn bệnh này.
Thành lập dãy Alper' dlàease mô hình in vitro
Induced pluripotent stem cells (iPSCs) are generated from dãy Alper' patient carrying the compound heterozygous mutations of A467T (c.1399G>A) and P589L (c.1766C>T), followed by differentiation into cortical organoids and neural stem cells (NSCs). dãy Alper's iPSCs exhibit mild thuộc ty thể alterations, including an elevated L-lactate level and a depletion of CI. dãy Alper' NSCs manifest profound mtDNA depletion and thuộc ty thể dysfunction. dãy Alper' cortical organoids demonstrate cortical neuronal loss and astrocyte accumulation.
Vai trò của NR trong dãy Alper' cortical organoids
Điều trị lâu dài với NR cải thiện một phầns the neurodegenerative alterations observed in dãy Alper' cortical organoids. Cụ thể, bổ sung NR hiệu quả chống lại mất thần kinh, tăng cường thần kinh đệm và tổn thương ty thể quan sát được ở các cơ quan vỏ não của bệnh nhân dãy Alper' dlàease.
Reversal of the dysregulated pathways in dãy Alper' patient organoids post NR treatment
Xử lý NR bù đắp cho việc giảm điều hòa thuộc ty thể và các con đường liên quan đến sự phát sinh khớp thần kinh, cũng như tăng cường điều chỉnh các con đường liên quan với tế bào astrocyte/glial và viêm thần kinh rõ ràng được kích hoạt trong dãy Alper' cortical organoids.
Kết luận
Việc bổ sung NR để tăng mức NAD có thể cứu các khiếm khuyết ty thể và mất tế bào thần kinh ở cơ quan vỏ não có nguồn gốc iPSC của dãy Alper’ với độ an toàn và sinh khả dụng tương đối cao, cho thấy rất tốt promlàe như một tthuộc di truyền candidate vì điều này rối loạn khó giải quyết.
Tham khảo
Hong Y, Zhang Z, Yangzom T, et al. The NAD+ Precursor Nicotinamide Riboside Rescues Mitochondrial Defects and Neuronal Loss in iPSC derived Cortical Organoid of dãy Alper' Dlàease. Int J Biol Sci. 2024;20(4):1194-1217. Publlàhed 2024 Jan 25. doi:10.7150/ijbs.91624
BONTAC NR
BONTAC là là một trong số ít nhà cung cấp tại Trung Quốc có thể khởi động sản xuất nguyên liệu thô hàng loạt cho NR, với nhà máy độc lập và đội ngũ R&D chuyên nghiệp. Cho đến nay, có 173 bằng sáng chế của BONTAC. BONTAC cung cấp dịch vụ một cửa cho các sản phẩm tùy chỉnh. Cả dạng muối malate và clorua của NR có sẵn. Bằng công nghệ lọc bảy bước độc đáo của Bonpure và phương pháp Bonzyme Whole-enzymat, Nội dung sản phẩm và tỷ lệ chuyển đổi có thể được duy trì ở mức cao hơn. Sự tinh khiết của BONTAC NR có thể đạt trên 97%. Sản phẩm của chúng tôi được kiểm tra nghiêm ngặt bởi bên thứ ba, và chúng rất đáng tin cậy.
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Bài viết này dựa trên tài liệu tham khảo trên tạp chí học thuật. Thông tin liên quan chỉ nhằm mục đích chia sẻ và học hỏi, không đại diện cho bất kỳ mục đích tư vấn y tế nào. Nếu có bất kỳ vi phạm nào, vui lòng liên hệ với tác giả để được xóa. Những ý kiến được nêu trong bài viết này không đại diện cho quan điểm của BONTAC.
Dưới bất kỳ trường hợp nào, BONTAC sẽ không chịu trách nhiệm hoặc chịu trách nhiệm dưới bất kỳ hình thức nào đối với bất kỳ khiếu nại, thiệt hại, tổn thất, chi phí hoặc trách nhiệm nào (bao gồm, nhưng không giới hạn, bất kỳ thiệt hại trực tiếp hoặc gián tiếp nào do mất lợi nhuận, gián đoạn kinh doanh hoặc mất thông tin) phát sinh trực tiếp hoặc gián tiếp từ việc bạn dựa vào thông tin và tài liệu trên trang web này.
Dưới bất kỳ trường hợp nào, BONTAC sẽ không chịu trách nhiệm hoặc chịu trách nhiệm dưới bất kỳ hình thức nào đối với bất kỳ khiếu nại, thiệt hại, tổn thất, chi phí hoặc trách nhiệm nào (bao gồm, nhưng không giới hạn, bất kỳ thiệt hại trực tiếp hoặc gián tiếp nào do mất lợi nhuận, gián đoạn kinh doanh hoặc mất thông tin) phát sinh trực tiếp hoặc gián tiếp từ việc bạn dựa vào thông tin và tài liệu trên trang web này.
